据《自然》新闻(Nature News)消息,近期两种RNA编辑疗法获得临床试验批准,为遗传性疾病治疗带来新的希望。其中一种称为单碱基编辑,这一技术利用细胞内已有的腺苷酸脱氢酶来实现。该酶能够将RNA序列中的腺嘌呤转换为肌醇核苷,从而改变RNA的碱基组成,修正RNA中的突变,使之合成正常的蛋白质。美国马萨诸塞州剑桥市的Wave Life Sciences公司利用该技术研发了一种针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的治疗方法,可针对突变的 α-1抗胰蛋白酶mRNA,修正其中的特定碱基,从而令其翻译出正常蛋白质。该疗法已于2023年12月在英国和澳大利亚启动临床试验。