研究人员从美国新墨西哥州一头受感染奶牛的奶中分离出H5N1病毒,测试了该病毒如何复制并在小鼠和雪貂(用于研究哺乳动物流感的两种常见动物模型)中致病。结果显示,该病毒可能经口腔或呼吸道感染并诱发严重疾病,进而导致病毒传播至非呼吸道组织,包括眼睛、乳腺或肌肉组织。而且,H5N1病毒可以与两种受体结合,包括禽源受体和人源受体。此外,他们测试了这种病毒在空气中的传播能力(空气传播是引发人类感染的常见形式):他们将感染H5N1病毒的雪貂放在未感染的雪貂附近,但不让它们出现身体接触。结果发现,未感染的雪貂并没有生病,且有1只产生了针对H5N1病毒的抗体,这表明该病毒存在一定程度的空气传播性,但程度不高。这意味着,这些发现代表了H5N1病毒在小鼠和雪貂中的行为,但目前还不能证明对人类的感染能力。(UNIVERSITY OF WISCONSIN-MADISON)
在早期的研究中,研究人员使用的药物托泊替康(topotecan)进行动物模型实验,但效果不理想。为寻找能有效激活神经元中父系UBE3A的小分子,研究人员筛选了来自辉瑞公司的超过2800种小分子化合物,并利用转基因技术使小鼠神经细胞在父系UBE3A开启时发出荧光。经过72小时的处理后,他们发现了一种名为(S)-PHA533533的化合物(原本用于抗肿瘤治疗)显著激活了父系UBE3A基因。不仅如此,(S)-PHA533533在发育中的大脑中显示出优异的生物可利用性,即能轻易到达病灶并保持活性。这些特性为天使综合征的治疗带来了希望,但研究团队还需确定该药物在细胞内的精确作用靶点,并进一步优化药物的化学性质,以期未来用于临床试验,并确保其安全有效。(University of North Carolina Health Care)